从抗癌新药研发历程认识药物创新研发的艰巨性(一)  

To understand the difficulty of drug innovation and development from the research and development of anti-cancer new drugs

作　　者：刘昌孝[1] LIU Changxiao

机构地区：[1]天津药物研究院,天津新药安全评价研究中心,释药技术与药代动力学国家重点实验室,天津300193

出　　处：《肿瘤药学》2023年第5期521-532,F0002,共13页Anti-Tumor Pharmacy

摘　　要：自1960年以来,美国FDA推出的基础研究-发现-设计-临床前开发-临床研究等过程的新药研发的转化研究,这种“万里挑一”的转换研究模式在生命科学研究领域得到快速的发展。“精准医学”概念和计划,希望更接近治愈癌症和糖尿病等疾病,希望将以基因为特点的大数据信息用于精准个体化药物治疗。“精准医学”作为医学的未来是人类医学的变革,长期目标是为实现多种疾病的治愈提供有价值的信息。基于精准医疗四要素中“精确、准时、共享、个体化”,提出“精准药学”的概念,希望它在实现“精准医疗”中发挥作用,而且具有不同于“精准医学”的研究目标和研究特征。“精准药物”治疗只有在实现“精准诊断”的基础上,医疗应用相关的“精准药物”才能提出“精准治疗方案”,才能实现精准的个体化治疗。创新研究各个环节对新药研发均有影响,如:(1)靶点不一定能用于药物发现,有“活性”化合物不一定能成药;(2)动物疾病模型与人疾病的生物标志物的不一致性,不能预见临床的有效性和安全性;(3)动物安全性评价结果不能有效地预测药物的安全性;(4)临床试验受试者的结果不具备显著的代表性;(5)新医药产品的出现还无可靠的评价的工具和标准;等等。基因组学告诉我们什么可能会发生,蛋白质组学告诉我们什么将要发生,代谢组学则告诉我们什么已经发生!因此基于组学量大的特点,精准地认识组学和用好组学,对于新药的研发和推进精准医疗发展有重要的作用。在“大数据”时代,药物研发可以认为与健康人和患者的基因有关,更与疾病的病因、进程、环境、保健等有关,也与药物的多技术组合的成功有关,因此需要更广博的知识和广阔的视野去认识研发的难度和精准性。从目前的科学认识来看,真正“治愈”癌症任重道远,它不应局限于药物治

关 键 词：转化研究 精准医学 精准诊断 精准药学 抗癌药物 

分 类 号：R73[医药卫生—肿瘤] R9[医药卫生—临床医学]