FDA同意加速批准首款靶向SOD1突变的反义寡核苷酸药物上市  

FDA agreed to accelerate approval of the first antisense oligonucleotide drug targeting SOD1 mutation for market launch

作　　者：无 

机构地区：[1]北京市药品监督管理局政务服务中心

出　　处：《首都食品与医药》2023年第24期6-7,共2页Capital Food Medicine

摘　　要：近日,FDA同意加速批准反义寡核苷酸Tofersen上市,用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化(ALS)患者,这是首款针对ALS的基因靶向药物。该适应证的完全批准将取决于目前正在进行的Tofersen在症状前SOD1-ALS患者中的Ⅲ期ATLAS研究。ALS俗称渐冻症,是一种进行性神经退行性疾病,临床主要表现为进行性发展的骨骼肌萎缩、无力、肌束颤动,患者生存时间平均为3-5年,最常见的死因是呼吸衰竭。SOD1-ALS是ALS的一种罕见遗传性形式,仅占全球约16.8万ALS病例的2%,大多数患者疾病进展迅速,发病后生存期不超过3年。

关 键 词：患者生存时间 骨骼肌萎缩 SOD1 神经退行性疾病 疾病进展 加速批准 反义寡核苷酸 呼吸衰竭 

分 类 号：R95[医药卫生—药学]