反义寡核苷酸

作品数：2025被引量：3856H指数：16
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反义核酸在抗菌治疗领域的研究进展
《药学学报》2025年第2期337-347,共11页李佳 韩晓璐 宋世昱 林锦涛 唐志强 王增明 徐亮 郑爱萍 
军队后勤科研重点项目(BWS21T015)。
随着抗生素广泛使用,耐药菌感染已经成为人类健康重要威胁,寻找能有效控制耐药菌感染的新型抗菌策略已成为当务之急。区别于以细菌蛋白为靶点的小分子药物,反义寡核苷酸可以靶向细菌耐药、致病、生长繁殖及生物膜形成等机制相关的基因,...
关键词：核酸药物 反义寡核苷酸 抗菌 药物递送 基因治疗 
米波默森对降低Lp(a)水平疗效的meta分析
《心血管病学进展》2025年第2期158-165,172,共9页刘柯 赵金河 
目的系统评价反义寡核苷酸(ASO)类药物米波默森(mipomersen)对降低心血管风险患者血浆脂蛋白a[Lp(a)]水平的疗效。方法所纳入研究中共包括1101例患者,其中mipomersen组660例,对照组441例。结果与对照组相比,试验组中mipomersen可显著降...
关键词：反义寡核苷酸 米波默森 脂蛋白A 随机对照试验 
寡核苷酸药物的质控关键技术研究
《中国药物警戒》2025年第1期1-9,共9页刘博 袁亚楠 王悦 程舒倩 卢治国 范慧红 孙会敏 
国家自然科学基金资助项目(22205240);药品监管科学全国重点实验室课题(2024SKLDRS0222)。
目的全面梳理寡核苷酸药物的基本情况及其质控手段(尤其是有关物质分析技术),为更为精准控制寡核苷酸药物的产品质量提供参考。方法通过检索国内外相关文献及数据库,对寡核苷酸杂质分析、结构表征、精准定量等方面的研究进展进行整理、...
关键词：寡核苷酸 反义寡核苷酸 小干扰核糖核酸 核酸适配体 质量控制 有关物质 液相色谱法 质谱法 液质联用 
反义寡核苷酸——神经系统遗传病治疗的新策略
《中华医学遗传学杂志》2025年第1期102-113,共12页范丽苑 
作为一种分子生物学工具,反义寡核苷酸(ASO)已在基础研究中应用数十年。近年来,ASO在神经系统疾病治疗中的潜力受到广泛的关注。研究者已开发出多种治疗性ASO药物。包括eteplirsen、golodirsen、viltolarsen、nusinersen和inotersen在...
关键词：反义寡核苷酸 神经系统疾病 遗传咨询 精准医疗 基因治疗 罕见病治疗 药物疗效 靶向疗法 基因诊断 药物化学修饰 
基于Duchenne型肌营养不良症动物模型的核酸药物与基因治疗研究进展
《实验动物与比较医学》2024年第6期613-625,共13页刘思雨 赖跃昭 郭文婷 陈学进 
2024年度云南省高校服务重点产业科技项目“利用猴模型评价Utrophin基因激活疗法的有效性和安全性研究”(FWCY-ZD2024006)。
Duchenne型肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种严重的X连锁隐性遗传疾病,由DMD基因突变引起,是最常见的遗传性肌营养不良类型之一。DMD基因是已知的人类基因组中最大的基因之一,编码抗肌萎缩蛋白(dystrophin)。目前...
关键词：DUCHENNE型肌营养不良症 抗肌萎缩蛋白 核酸药物 反义寡核苷酸 基因治疗 外显子跳跃 
新型降脂药调控脂蛋白a的研究进展
《中国分子心脏病学杂志》2024年第6期6516-6520,共5页姜明慧 衣少伟 张成虎 任长杰 
国家自然科学基金(82100485);济宁市第一人民医院启航科研项目(2022-QHM-007)
血浆脂蛋白a水平的增高是引发动脉粥样硬化性心血管疾病的独立危险因素。高水平的脂蛋白a会通过介导炎症反应、促进血栓形成、平滑肌细胞增殖等机制增加心血管疾病的罹患率,而较低水平的脂蛋白a有保护心肌的作用。他汀类等常规降脂药物...
关键词：脂蛋白A 前蛋白转化酶枯草溶菌素9 小干扰RNA 反义寡核苷酸 
通过外显子跳跃治疗杜氏肌营养不良症的研究进展
《江西科技师范大学学报》2024年第6期44-47,共4页高霄飞 张小丽 向施佳 龚妍春 姚丽华 
国家自然科学基金(31960193);江西省“双千计划”科技创新高端人才项目(JXSQ2019201011);江西省自然科学基金(20232BAB205030);江西省教育厅科学技术研究项目(190596)。
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种由相关基因的一个或多个外显子突变而导致的疾病。本文综述了通过外显子跳跃的基因手段治疗DMD的研究进展。外显子跳跃的基础是反义寡核苷酸AONs,本文对PMO、2′OMe-PS以及PNA等三种药物诱导外显子跳跃以及...
关键词：杜氏肌营养不良症 外显子跳跃 反义寡核苷酸 
科技名刊精选
《科学中国人》2024年第12期10-15,共6页
蒂莫西综合征的反义寡核苷酸治疗。《自然》封面:象征神经发育的无人机冰图。蒂莫西综合征是一种基因突变引起的罕见遗传病,其特征为心脏缺陷、自闭症和癫痫。《自然》杂志第8009期封面文章报道了修正这一突变所致缺陷并治疗这种疾病的...
关键词：反义寡核苷酸 脑皮质 自闭症 器官移植 封面文章 团队开发 基因缺陷 基因突变 
小核酸药物的研究进展
《微生物学免疫学进展》2024年第5期77-85,共9页杨明明(综述) 陈忱(审校) 
河北省重点研发计划生物医药创新专项(23372404D)。
小核酸药物作用于细胞内致病靶基因和RNA片段,通过改变宿主遗传信息的方式和调控蛋白表达达到治疗疾病的目的。其主要包括小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)、微核苷酸(microRNA,miRNA)和反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides...
关键词：小干扰核苷酸 微核糖核酸 反义寡核苷酸 罕见病 慢性病 肿瘤 
可编辑DNA纳米花抑制LLC细胞增殖、迁移及侵袭的实验研究
《重庆医科大学学报》2024年第9期1105-1112,共8页曹宇超 廖洪建 胡璨 郭佳俊 杜永洪 
重庆市技术创新与应用发展专项面上资助项目(编号:cstc2019jscx-msxmX0255)。
目的:探究载有阿霉素(doxorubicin,DOX)和缺氧诱导因子-1α(hypoxia inducible factor-1α,HIF-1α)反义寡核苷酸的DNA纳米花(DNA nanoflower,DF)对小鼠肺癌(lewis lung carcinoma,LLC)细胞增殖、迁移及侵袭能力的影响。方法:通过滚环...
关键词：DNA纳米花 缺氧 肺癌 反义寡核苷酸 
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