通过外显子跳跃治疗杜氏肌营养不良症的研究进展  

Research Progress on The Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy Through Exon Skipping

作　　者：高霄飞 张小丽 向施佳 龚妍春 姚丽华 Gao Xiaofei;Dang Caixia;Xiang Shijia;Zhang Xiaoi;Yao Lihua(School of Life Sciences,Jiangxi Science&Technology Normal University,Nanchang 330013,Jiangxi,P.R.China)

机构地区：[1]江西科技师范大学生命科学学院,江西南昌330013

出　　处：《江西科技师范大学学报》2024年第6期44-47,共4页Journal of Jiangxi Science & Technology Normal University

基　　金：国家自然科学基金(31960193);江西省“双千计划”科技创新高端人才项目(JXSQ2019201011);江西省自然科学基金(20232BAB205030);江西省教育厅科学技术研究项目(190596)。

摘　　要：杜氏肌营养不良症(DMD)是一种由相关基因的一个或多个外显子突变而导致的疾病。本文综述了通过外显子跳跃的基因手段治疗DMD的研究进展。外显子跳跃的基础是反义寡核苷酸AONs,本文对PMO、2′OMe-PS以及PNA等三种药物诱导外显子跳跃以及通过腺相关病毒载体递送AONs诱导外显子跳跃的方法进行了介绍。旨在为未来根治DMD提供更多的参考。Duchenne muscular dystrophy(DMD)is a disease caused by mutations in one or more exons of related genes.This article reviews the research progress of gene therapy for DMD through exon skipping.The basis of exon skipping is AONs.We introduced the methods of inducing exon skipping by three drugs:PMO,2′OMe PS,and PNA.As well as the method of inducing exon skipping by delivering AONs through adenovirus vectors.This article aims to provide more theoretical basis for the future cure of DMD.

关 键 词：杜氏肌营养不良症 外显子跳跃 反义寡核苷酸 

分 类 号：G804.2[文化科学—运动人体科学]