美国FDA批准Adzynma用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜  

作　　者：夏训明(编译) 

机构地区：[1]不详

出　　处：《广东药科大学学报》2024年第2期143-143,共1页Journal of Guangdong Pharmaceutical University

摘　　要：美国FDA于2023年11月9日批准武田(美国)制药公司(Takeda Pharmaceuticals U.S.A.Inc.)研发的新药Adzynma用于成人和儿童治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜(congenital thrombotic thrombocytopenic purpura,cTTP)。cTTP是一种非常罕见的遗传性凝血功能障碍,主要病因是患者ADAMTS13基因发生突变,导致机体不能生产一种名为ADAMTS13的酶,而ADAMTS13则是调节机体凝血功能必不可少的。ADAMTS13的缺失会引起全身微小血管出现血栓。据估计,全美国cTTP患者不到1000人。Adzynma因此获FDA授予孤儿药地位。

关 键 词：血栓性血小板减少性紫癜 ADAMTS13 微小血管 凝血功能障碍 孤儿药 儿童治疗 制药公司 主要病因 

分 类 号：R554.6[医药卫生—血液循环系统疾病]