孤儿药

作品数：396被引量：626H指数：15
导出分析报告
相关领域：医药卫生更多>>
相关作者：张抒扬张波刘鑫唐彦张方更多>>
相关机构：中国药科大学沈阳药科大学北京协和医院北京大学更多>>
相关期刊：更多>>
相关基金：国家自然科学基金教育部人文社会科学研究基金国家社会科学基金中央高校基本科研业务费专项资金更多>>
-
在结果中检索

检索结果分析

结果分析中...
共 条 记 录，以下是1-10
全选清除导出
参考文献引证文献引用追踪
视图：
排序：
澳大利亚药品可及性政策介绍及对我国的启示
《中国药房》2025年第7期779-783,共5页邓斌 赵瑛 
国家留学基金项目(No.202306160046,No.202206165011);国家自然科学基金青年项目(No.82104317);湖北省自然科学基金面上项目(No.2022CFB254)。
目的 总结澳大利亚在提高药品可及性方面采取的有效措施及实践经验,旨在为我国药品可及性政策的持续优化与稳步推进提供参考。方法 通过检索澳大利亚联邦政府官方网站及相关文献,介绍澳大利亚在药品福利计划(PBS)政策、药品注册与PBS准...
关键词：药品可及性 药品福利计划 药品价格谈判 仿制药政策 孤儿药政策 澳大利亚 启示 
美国FDA批准Vyvgart Hytrulo用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病
《广东药科大学学报》2025年第1期135-135,共1页夏训明(编译) 
美国FDA于2024年6月21日批准Vyvgart Hytrulo (efgartigimod alfa+hyaluronidase-qvfc)注射剂用于成人治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病(chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy, CIDP)。CIDP属于罕见病,因此Vyvgart Hytr...
关键词：孤儿药 罕见病 复方药 呼吸道感染 尿道感染 透明质酸酶 ACHR 登记号 
孤儿药获批适应证和儿童用药的国内外差异分析
《临床药物治疗杂志》2024年第11期52-58,共7页刘清扬 王少红 左玮 刘鑫 唐彦 张波 
中央高水平医院临床科研业务费资助(2022-PUMCH-B-059);中国医学科学院医学与健康科技创新工程项目资助(2021-I2M-1-011)。
目的 分析孤儿药在FDA/EMA与我国药品说明书获批适应证和儿童用药差异,为国内罕见病的药物治疗、临床试验开展和超说明书用药管理等提供参考。方法 检索FDA或欧洲药品管理局(EMA)批准上市,并在我国国家药品监督管理局(NMPA)获得批准文...
关键词：罕见病 孤儿药 可及性 超说明书用药 
真实世界证据用于罕见病监管决策的思考
《中国新药杂志》2024年第22期2314-2317,共4页张晓敏 刘晓溪 黄哲 
真实世界证据在支持药品监管决策中的应用正受到广泛而热烈的讨论。全球多国药品监管机构纷纷发布真实世界证据相关政策和指南,积极研究和探索真实世界证据如何更好地用于支持监管决策。对于罕见病而言,因其发病率低、患者数量少、病情...
关键词：真实世界证据 罕见病 孤儿药 监管决策 
医保准入视角下罕见病用药经济价值评估的难点、方法与建议
《卫生经济研究》2024年第9期58-61,共4页王珺琦 殷悦 唐文熙 
国家自然科学基金面上项目“基于服务效用的整合健康服务价格形成机制与激励策略研究”(72374214);国家自然科学基金面上项目“人本导向下整合卫生服务价值测度、评价与共创:基于多维分析框架”(72174207)。
罕见病用药的经济价值评估在临床试验、经济学评价方法、标准及价值维度等方面存在着诸多不足,各国对此积极探索,比如基于自然史数据库构建对照臂、基于健康状态偏好测量健康状态效用、根据健康获益水平调整支付阈值、纳入更多价值维度...
关键词：罕见病 孤儿药 经济价值 医保准入 
美国FDA批准Piasky(crovalimab-akkz/可伐利单抗)用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症
《广东药科大学学报》2024年第4期83-83,共1页夏训明(编译) 
美国FDA于2024年6月20日批准Piasky(crovalimab-akkz/可伐利单抗,CAS登记号:1917321-26-6)用于成人及年龄≥13岁的儿童(患者体重≥40 kg)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH),并授予其孤儿药地位。P...
关键词：阵发性睡眠性血红蛋白尿症 患者体重 孤儿药 登记号 PNH 静脉注射 美国FDA 注射剂 
2023年全球获批上市的原创新药:回顾与展望被引量：1
《中国新药杂志》2024年第16期1633-1640,共8页杨臻峥 苏晓语 孙友松 陈倩 王昀 
2023年对于生物医药行业而言是具有里程碑意义的一年,在这一年中美国、欧洲、日本与中国均积极推动新药创制和新兴技术发展,在针对新型疾病的治疗方案、基因编辑技术等领域获得重大突破,利用人工智能/大数据等先进技术提升了研发效率和...
关键词：创新药 首创类药物 细胞与基因治疗 孤儿药 基因编辑 
罕见病防治法律制度的境外经验及其启示被引量：1
《医学与哲学》2024年第11期67-71,共5页谢诗瑶 李顺平 刘子钰 
2021年国家自然科学基金面上项目(72174110);2022年山东省自然科学基金青年基金项目(ZR2021QG018)。
分析美国、日本、澳大利亚和欧盟四个典型国家/地区在罕见病法律法规或有关规定方面的共性和差异,特别关注了制度设计、执行机构、运作机制和激励措施。发现药物可及性是各地法律制度的关键焦点,但在药物保障的具体法律实施方面各有不同...
关键词：罕见病 孤儿药 法律制度 
FDA授予璧辰医药小分子BRAF抑制剂ABM-1310孤儿药资格认证
《首都食品与医药》2024年第11期6-6,共1页无 
近日,璧辰医药(ABM Therapeutics)自主研发的小分子BRAF抑制剂ABM-1310已经获得美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认证,用于治疗BRAFV600突变的脑胶质母细胞瘤(CBM)。GBM是一种治疗困难的高侵袭性脑肿瘤,由于其具有复杂性和抗药性...
关键词：孤儿药 化学治疗 黑色素瘤 脑肿瘤 脑胶质瘤 放射疗法 结肠癌 BRAF 
罕见病用药保障现状与挑战被引量：3
《罕见病研究》2024年第2期155-163,共9页左玮 张波 张抒扬 
中央高水平医院临床科研业务费(2022-PUMCH-B-059)。
近年来,国家和政府的高度重视有效推动了中国罕见病诊疗和保障工作。但全球范围内,仅5%的罕见病存在有效治疗方法。罕见病药物可及性差仍是中国罕见病领域存在的主要困境之一,是导致患者“治疗难”和“用药难”主要原因。罕见病药物保...
关键词：罕见病 孤儿药 用药保障 药品支付 审评审批 
全选清除导出
共40页<12345678910>
检索报告 对象比较 聚类工具 使用帮助 返回顶部