夏青教授团队和石玉杰博士合作利用口服离子液体-非天然氨基酸提高基因密码子扩展系统治疗无义突变疾病的疗效  

The research group of Prof.Qing Xia and Dr.Yujie Shi collaborated to improve the efficacy of the gene codon expansion system in the treatment of nonsense mutation diseases using oral ionic liquids-unnatural amino acid

作　　者：无 

机构地区：[1]北京大学药学院分子与细胞药理学系

出　　处：《Journal of Chinese Pharmaceutical Sciences》2024年第3期280-282,共3页中国药学（英文版）

摘　　要：2024年1月30日,北京大学药学院夏青教授团队和石玉杰博士在Adv Sci在线发表了题为“Unnatural Amino Acid-Based Ionic Liquid Enables Oral Treatment of Nonsense Mutation Disease in Mice”的研究论文,首次报道利用离子液体技术提高基因密码子扩展系统在治疗无义突变小鼠模型中的作用。该研究建立了一种简单而经济的策略来优化非天然氨基酸(UAA)的底物形式,实现无创而高效的口服给药,显著提高了UAA在体内的暴露及其在靶细胞中的利用率,并观察到更为快速、稳定和持久的全长蛋白恢复表达。

关 键 词：无义突变 非天然氨基酸 扩展系统 口服给药 夏青 小鼠模型 靶细胞 

分 类 号：R596[医药卫生—内科学]