帕泽利单抗治疗CHAPLE病的临床研究  

出　　处：《中国临床药理学杂志》2024年第8期1235-1235,共1页The Chinese Journal of Clinical Pharmacology

摘　　要：土耳其伊斯坦布尔医学院OZEN团队研究了帕泽利单抗治疗CD55缺乏症伴补体过度激活、血管性血栓形成和蛋白质丢失肠病的疗效和安全性。这项为开放标签、单臂、历史对照、多中心2期和3期临床研究。招募年龄在1岁及以上的患者,临床诊断为补体过度激活、血管性血栓形成和蛋白质丢失肠病(hyperactivation of complement,angiopathic thrombosis,and protein-losing enteropathy,CHAPLE),通过基因分析鉴定出CD55功能缺失变体,并通过流式细胞术或外周血细胞CD55蛋白印迹证实,符合该研究条件。

关 键 词：单抗治疗 CD55 疗效和安全性 血栓形成 流式细胞术 临床诊断 团队研究 缺乏症 

分 类 号：R975[医药卫生—药品]