刊首语  

JOURNAL OF RARE DISEASES

作　　者：张波[1] 

机构地区：[1]北京协和医院药剂科

出　　处：《罕见病研究》2024年第2期I0001-I0002,共2页Journal of Rare Diseases

摘　　要：“诊断难、药物少、负担重”是罕见病患者面临的三大困难,罕见病也是全球面临的重要公共卫生挑战。全球超过7000多种罕见病,有药可治的比例不足5%。由于大多数罕见病的诊断、发病机制和自然病史尚未阐明,罕见病药物研发仍面临很大挑战,药物的作用靶点及药物疗效的评估指标尚不明确。

关 键 词：罕见病 自然病史 作用靶点 公共卫生 刊首语 药物疗效 发病机制 评估指标 

分 类 号：R95[医药卫生—药学]