上海儿童医学中心完成全球首例丙酮酸激酶缺乏症基因替换治疗  

Shanghai Children's Medical Center has completed the world's first gene replacement therapy for pyruvate kinase deficiency

作　　者：无 

机构地区：[1]上海儿童医学中心

出　　处：《首都食品与医药》2024年第13期6-7,共2页Capital Food Medicine

摘　　要：近日,国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心血液肿瘤科移植团队成功为一名患有丙酮酸激酶缺乏症(PKD)的16岁患儿完成了精准大片段基因替换治疗,这也是全球首例接受基因替换治疗的PKD患儿,有望为PKD的治疗开启新纪元。

关 键 词：儿童医学中心 丙酮酸激酶缺乏 基因替换 血液肿瘤科 PKD 替换治疗 上海交通大学医学院 首例 

分 类 号：R95[医药卫生—药学]