FDA批准益普生罕见病新药帕罗伐汀上市  

FDA approved the rare disease drug palovarotene from Yipusheng for market launch

作　　者：无 

机构地区：[1]北京市药品监督管理局政务服务中心

出　　处：《首都食品与医药》2024年第21期6-6,共1页Capital Food Medicine

摘　　要：近日,FDA批准益普生帕罗伐汀(palovarotene)上市,用于治疗儿童(8岁及以上女童和10岁及以上男童)和成人进行性肌肉骨化症(FOP)患者。帕罗伐汀是当前唯一一款获批上市的FOP治疗药物。FOP是一种极其罕见的遗传性疾病,其特点是在正常骨骼系统之外(如软结缔组织)形成新骨,这一过程称为异位骨化(HO),可伴有疼痛的软组织肿胀或“突然发作”。HO一旦形成将不可逆转,会导致患者行动不便和预期寿命缩短。

关 键 词：软组织肿胀 罕见病 益普生 异位骨化 遗传性疾病 骨骼系统 结缔组织 骨化症 

分 类 号：R97[医药卫生—药品]