FDA批准首款脑腱黄瘤病治疗药物Ctexli上市  

FDA approved the first drug for treating cerebrotendinous xanthomatosis,Ctexli,for marketing

作　　者：本刊译 Food and Drug Administration-Translated by This Journal

机构地区：[1]美国食品药品管理局

出　　处：《首都食品与医药》2025年第9期6-6,共1页Capital Food Medicine

摘　　要：近日,美国食品药品管理局(FDA)批准口服药物Ctexli用于治疗成人脑腱黄瘤病(CTX)。这是FDA首次针对这一罕见脂质贮积病批准的药物,填补了该领域的治疗空白。该药物由Mirum Pharmaceuticals公司研发,获FDA优先审评、快速通道及孤儿药资格认定。

关 键 词：Ctexli CTX FDA 脑腱黄瘤病 Mirum Pharmaceuticals 

分 类 号：R95[医药卫生—药学]