磷脂酰肌醇聚糖A类基因逆转录病毒载体的构建及表达  

作　　者：邱婷婷[1] 徐开林[1] 李振宇[1] 潘秀英[1] 孙海英[1] 何徐彭[1] 

机构地区：[1]徐州医学院附属医院血液科,221002

出　　处：《中华血液学杂志》2006年第12期849-851,共3页Chinese Journal of Hematology

基　　金：江苏省高校自然科学基金资助项目(03KJB320139)

摘　　要：阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种获得性良性克隆性造血干细胞疾病，研究发现PNH患者体内存在磷脂酰肌醇聚糖A类（PIG—A）基因异常，导致患者血细胞表面糖基磷脂酰肌醇锚蛋白（GPI—AP）缺乏，临床上出现血管内溶血等一系列表现。恢复PNH表型细胞的PIG—A基因的表达有可能逆转其GPI—AP的表达，为PNH的治疗提供新途径。我们构建了含PIG—A基因的逆转录病毒载体，体外转染PNH表型细胞，为PNH基因治疗提供实验依据。

关 键 词：基因逆转录病毒载体 糖基磷脂酰肌醇 聚糖 造血干细胞疾病 睡眠性血红蛋白尿症 基因治疗 PNH 血细胞表面 

分 类 号：R55[医药卫生—血液循环系统疾病]