骨髓增生异常综合征去甲基化药物治疗的研究进展  

Progress of demethylation drug in the treatment of myelodysplastic syndromes

作　　者：王琳[1] 许小平[1] 

机构地区：[1]复旦大学附属华山医院血液科,上海200040

出　　处：《中国肿瘤生物治疗杂志》2012年第5期550-555,共6页Chinese Journal of Cancer Biotherapy

基　　金：国家自然科学基金资助项目(No.81070404)~~

摘　　要：骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)的发病机制涉及多阶段、多因素,基因改变与表观遗传修饰可能共同参与了这一过程。DNA甲基化是表观遗传学中一种最为重要的修饰,MDS患者常表现为总体DNA高甲基化。使用DNA甲基转移酶(DNA methyltransferase,DNMT)抑制剂降低总体甲基化水平,在MDS患者中取得了富有成效的临床反应及血液学改善。DNMT抑制剂可分为两类:5-氮杂胞苷(5-azacytidine,5-Aza-CdR)、地西他滨(5-Aza-2-deoxycytidine,decitabine)等核苷和核苷衍生物类抑制剂,它们可提高MDS患者的临床完全反应率、部分反应率及血液学改善,但缓解率、疗效尚不够令人满意;肼苯哒嗪等非核苷类抑制剂。非核苷类抑制剂与丙戊酸镁联合应用治疗MDS获得成功,为MDS去甲基化治疗药物的研究开启了一种新思路。

关 键 词：DNA甲基化 骨髓增生异常综合征 5-AZA-CDR DECITABINE 寡核苷酸MG98 肼苯哒嗪 

分 类 号：R733.73[医药卫生—肿瘤] R730.5[医药卫生—临床医学]