诱导多能干细胞治疗Duchenne型肌营养不良研究进展  

Recent advance in induced pluripotent stem cells for treatment of Duchenne muscular dystrophy

作　　者：朱珠[1] 王毅[1] 赵重波[1] 

机构地区：[1]复旦大学附属华山医院神经内科,上海200040

出　　处：《中华神经医学杂志》2014年第1期90-92,共3页Chinese Journal of Neuromedicine

摘　　要：肌营养不良是一组原发于肌肉组织的遗传性疾病．以肌肉无力和萎缩为主要临床表现。该疾病因遗传方式、起病年龄、病程及预后不同分为多种类型．其中临床最常见也最严重者为X连锁肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变而致的Duchenne型肌营养不良（DMD）。

关 键 词：多能干细胞 杜氏肌营养不良 基因修饰 细胞移植 联合治疗 

分 类 号：R746.2[医药卫生—神经病学与精神病学]