诱导多能干细胞在地中海贫血中的应用前景  

作　　者：徐建民[1] 

机构地区：[1]复旦大学附属中山医院血液科,上海200032

出　　处：《中华临床医师杂志（电子版）》2013年第12期3-5,共3页Chinese Journal of Clinicians(Electronic Edition)

摘　　要：广西是地中海贫血高发区，调查显示，广西人群中地中海贫血基因携带率为20％，远远高于有关省份及港台地区（广东11.6％、香港8.4％、台湾5.5％、四川4.1％、江西2.7％），在壮族聚居地更为高发，如南宁、百色、崇左等壮族人口聚集地区地中海贫血携带率高达26％左右，壮族中地中海贫血患儿也最多，是广西危害最大的遗传性疾病。重型地中海贫血患儿会给家庭和社会造成极大的损失，其出生缺陷、人口质量负荷对建立小康社会有很大的负面影响，已成为影响社会发展、经济建设和民生改善等的重大问题。重型α地中海贫血胎儿常于妊娠晚期死亡，同时给孕妇带来妊娠高血压综合征、产后大出血等严重后果。重型β地中海贫血患儿于生后3～6个月出现慢性进行性贫血、肝脾肿大以及心力衰竭等并发症，需终生依赖输血及除铁治疗。按规范方案治疗，一例1岁左右的重型地中海贫血患儿平均一年的输血和除铁治疗费用约5万元，而随着患儿体重增加，治疗费用也会增多，规范的终生治疗费用高达数百万元以上。如果不能规范治疗，死亡率极高。而且，当夫妻双方都是基因携带者时，有1／4的机会生育重型地中海贫血患儿。地中海贫血已成为一个不可忽视的社会问题。目前临床上尚难以根治。

关 键 词：重型地中海贫血 多能干细胞 妊娠高血压综合征 重型Β地中海贫血 治疗费用 基因携带率 应用 Α地中海贫血 

分 类 号：R556.61[医药卫生—血液循环系统疾病]