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出  处:《上海交通大学学报(医学版)》2017年第3期I0004-I0004,共1页Journal of Shanghai Jiao tong University:Medical Science

摘  要:FDA批准首个迪谢内肌营养不良的类固醇药物Emflaza FDA批准Marathon制药公司的罕见病药物Emflaza(deflazacort),用于5岁及以上迪谢内肌营养不良(Duchennemuscular dystrophy, DMD)患者的治疗。此次批准,使Emflaza成为全球获批治疗DMD的首个皮质类固醇药物,同时也是全球获批治疗DMD的第2款药物。

关 键 词:皮质类固醇药物 肌营养不良 FDA批准 罕见病药物 制药公司 DMD 治疗 

分 类 号:R977.11[医药卫生—药品]

 

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