反义核苷酸:治疗罕见病  

Finally Making Sense

作　　者：莉迪娅·丹沃思 赵健元(翻译) Lydia Denworth

机构地区：[1]《科学美国人》 [2]不详

出　　处：《环球科学》2020年第7期50-57,共8页

摘　　要：经过数十年的努力,科学家成功解决了反义寡核苷酸技术的上各种难题。而他们利用这一技术开发的药物,对治疗具有特定靶点的罕见病和神经系统疾病等,具有良好的效果。

关 键 词：罕见病 神经系统疾病 反义寡核苷酸技术 反义核苷酸 技术开发 

分 类 号：R73[医药卫生—肿瘤]