国外孤儿药综合评价概述及启示  

Overview and enlightenment of the comprehensive evaluation for orphan drugs abroad

作　　者：刘鑫[1] 唐彦[1] 左玮[1] 邹羽真[1] 张鹏霄[1] 都丽萍[1] 徐小薇[1] 梅丹[1] 李大魁[1] 张波[1] LIU Xin;TANG Yan;ZUO Wei;ZOU Yu-zhen;ZHANG Peng-xiao;DU Li-ping;XU Xiao-wei;MEI Dan;LI Da-kui;ZHANG Bo(Department of Pharmacy,Peking Union Medical College Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences&Peking Union Medical College,Beijing 100730,China)

机构地区：[1]中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院药剂科,北京100730

出　　处：《临床药物治疗杂志》2020年第6期85-88,共4页Clinical Medication Journal

摘　　要：孤儿药具有研发难度大、生产成本高、费用昂贵等特点,与普通药品相比具有明显特殊性。孤儿药综合评价为合理性的卫生决策提供信息,对优化卫生资源有重要意义。孤儿药综合评价需考虑有效性、安全性、经济性、伦理性、公平性以及社会效应等多方面因素。本文对国外孤儿药综合评价现状进行概述,为我国开展相关研究提供思路和依据。

关 键 词：罕见病 孤儿药 综合评价 

分 类 号：R95[医药卫生—药学]