新药研究与开发  

出　　处：《国际药学研究杂志》2020年第6期462-462,482,共2页Journal of International Pharmaceutical Research

摘　　要：利昔普仑治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症SUNFISH试验达到主终点基因泰克公司的利昔普仑(risdiplam)治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症(SMA)的关键SUNFISH试验达到主终点。该临床试验分2部分,是双盲、安慰剂对照研究,入选2~25岁2型或3型SMA患者。第1部分(n=51)确定有效剂量,第2部分(n=180)为治疗12月后用运动功能测定32量表得分评价粗细运动功能。SMA是严重的遗传性、进展性神经肌肉疾病,是由运动神经元存活基因(SMN)突变引起,使SMN蛋白缺少,控制运动的脊髓神经细胞丧失,可引起肌萎缩。约1.1万名婴儿中会有1人发病。该药是SMA的运动神经元SMN-2剪接修饰剂,可促使生成更多的功能性SMN表达,持续增加中枢和外周组织的SMN蛋白水平。

关 键 词：神经肌肉疾病 脊髓性肌萎缩症 安慰剂对照 功能测定 运动神经元 泰克公司 临床试验 有效剂量 

分 类 号：R74[医药卫生—神经病学与精神病学]