晚发型庞贝病酶替代治疗1例  

作　　者：曹育嘉 吴迪[1] 袁宝玉[1] 朱奕昕[1] 张志珺[1] 

机构地区：[1]东南大学附属中大医院神经内科,东南大学医学院,南京210009

出　　处：《中国神经精神疾病杂志》2021年第10期618-620,共3页Chinese Journal of Nervous and Mental Diseases

摘　　要：自2006年以来,α-葡糖苷酶替代疗法(enzyme replacement therapy,ERT)已被批准用于庞贝病的治疗,多项研究证实ERT能改善晚发型庞贝病患者的运动及呼吸功能[1-2]。本文报告1例东南大学附属中大医院神经内科2020年6月收治的晚发型庞贝病患者,分析其接受6次ERT后呼吸功能、运动功能、实验室检查和影像学相关指标变化。

关 键 词：晚发型庞贝病 酶替代疗法 治疗进展 

分 类 号：R741[医药卫生—神经病学与精神病学]