运动神经元病的治疗未达到主要终点,但据报告一年内有获益  

Motor neurone disease treatment misses primary endpoint but reports benefits within a year

作　　者：Elisabeth Mahase 毛晨晖(译)[2] 

机构地区：[1]不详 [2]中国医学科学院北京协和医院

出　　处：《英国医学杂志中文版》2022年第12期691-691,共1页The BMJ Chinese Edition

摘　　要：根据一项三期临床试验的结果1,反义寡核苷酸药物tofersen可以延缓和减少由SOD1基因突变引起的运动神经元病(MND)的疾病进展。

关 键 词：运动神经元病 疾病进展 SOD1 基因突变 期临床试验 反义寡核苷酸药物 

分 类 号：R74[医药卫生—神经病学与精神病学]