靶控输注丙泊酚用于脊髓性肌萎缩症患儿鞘内注射诺西那生钠的麻醉效果  

作　　者：陈寿毅 黄庆[1] 张俊杰 林献忠[1] 林兰英[1] 

机构地区：[1]福建医科大学附属第一医院麻醉科,福建医科大学麻醉学研究所,福州市350004

出　　处：《临床麻醉学杂志》2023年第2期216-218,共3页Journal of Clinical Anesthesiology

摘　　要：脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)是一种遗传和常染色体隐性运动神经元疾病,其特点是运动神经元存活(survival of motor neurons,SMN)蛋白功能缺陷,引起进行性肌无力和萎缩。SMA在活产婴儿中的发生率是1/10000~1/6000,人群携带率达1/60~1/40[1]。2016年美国FDA批准了首个也是唯一一个治疗SMA的药物诺西那生钠(Nusinersen)[2]。2019年诺西那生钠在中国上市,成为中国首个特效治疗SMA的药物。诺西那生钠单价昂贵,且需要反复鞘内注射,治疗周期长。

关 键 词：运动神经元疾病 常染色体隐性 脊髓性肌萎缩症 靶控输注 神经元存活 特效治疗 携带率 鞘内注射 

分 类 号：R726.1[医药卫生—儿科]