基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则(一)  

出　　处：《中国医药导刊》2023年第4期361-361,共1页Chinese Journal of Medicinal Guide

摘　　要：(2023年4月)一、概述血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,由凝血因子基因突变引起。根据凝血因子缺乏的种类,主要为血友病A(凝血因子Ⅷ[FactorⅧ,FⅧ]缺乏)和血友病B(凝血因子Ⅸ[FactorⅨ,FⅨ]缺乏)。目前,替代疗法是血友病的主要治疗手段。血友病A的替代疗法首选重组FⅧ制剂或血源性FⅧ制剂,血友病B首选重组FⅨ制剂或血源性FⅨ制剂、凝血酶原复合物。均需要频繁、终生进行输注,以控制和预防出血。

关 键 词：临床试验设计 血友病B 血源性 技术指导原则 血友病A 凝血酶原复合物 凝血因子Ⅷ 基因突变 

分 类 号：R554.1[医药卫生—血液循环系统疾病]