小核酸药物迎来快速发展  

作　　者：费嘉 

机构地区：[1]暨南大学基础医学院 [2]广东省小核酸药物开发工程技术研究中心

出　　处：《张江科技评论》2023年第3期30-33,共4页Zhangjiang Technology Review

摘　　要：小核酸药物,即寡核苷酸药物,大多由十几个、几十个或几百个核苷酸串联组成短的核酸链,以碱基互补配对的方式特异性作用于mRNA或pre-mRNA抑制编码基因表达、改变pre-mRNA剪接,也可通过小激活RNA(saRNA)上调目标基因的表达,还可以靶向参与非编码RNA的调控、基因编辑等,最终通过干预靶标基因表达或纠正基因点突变实现疾病治疗目的。

关 键 词：特异性作用 基因编辑 非编码RNA 小核酸药物 基因点突变 碱基互补配对 疾病治疗 编码基因 

分 类 号：R73[医药卫生—肿瘤]