地中海贫血靶向药物治疗研究进展  

作　　者：廖桂萍 刘冬梅 周天红 尹晓林 

机构地区：[1]中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院血液科,广西南宁市530021

出　　处：《内科》2023年第6期580-584,共5页Internal Medicine

基　　金：广西壮族自治区卫生健康委员会自筹经费科研课题(Z-A20231086);广东省广州市生命绿洲公益服务中心科研课题(GZLZ-HEMA-008)。

摘　　要：地中海贫血(地贫)是全球最常见的遗传性疾病,输血和祛铁是目前主要的治疗手段,但仍缺乏有效的药物治疗。随着对地贫发病机制的深入了解,越来越多的靶点可以用于地贫的治疗,以罗特西普为代表的靶向药物陆续出现,部分已经进入临床,提示地贫的治疗正在迈向靶向治疗时代。本文就地贫靶向药物的治疗研究进展做一综述。

关 键 词：地中海贫血 无效造血 铁调素 罗特西普 红细胞丙酮酸激酶活化剂 膜铁转运蛋白抑制剂 磷酸二酯酶-9抑制剂 综述 

分 类 号：R556.7[医药卫生—血液循环系统疾病]