美国FDA批准首种非甾类杜氏肌营养不良治疗药物Duvyzat(givinostat)  

作　　者：夏训明(编译) 

机构地区：[1]不详

出　　处：《广东药科大学学报》2024年第2期50-50,共1页Journal of Guangdong Pharmaceutical University

摘　　要：美国FDA于2024年3月21日批准Duvyzat(givinostat,研发代号ITF2357,CAS登记号497833⁃27⁃9,分子式C24H27N3O4)用于6岁以上(含6岁)儿童治疗杜氏肌营养不良(duchenne muscular dystrophy,DMD)。Duvyzat是1种组蛋白脱乙酰基酶(histone deacetylase,HDAC)抑制剂,可以从根本上减少肌肉炎症与功能丧失。Duvyzat是FDA批准的首个非甾类杜氏肌营养不良治疗药物,可用于治疗所有基因型DMD。DMD是肌营养不良症中最常见的类型,主要影响男童,患者早夭率较高。但近些年DMD患者的预期寿命有所提高,有些患者能活到30多岁。Duvyzat为口服药物,1日2次,餐服。推荐剂量需根据患者体重确定。

关 键 词：杜氏肌营养不良 患者体重 肌营养不良症 儿童治疗 推荐剂量 口服药物 非甾类 治疗药物 

分 类 号：R95[医药卫生—药学]