美国FDA批准Lenmeldy(atidarsagene autotemcel)用于儿童治疗异染性脑白质营养不良  

作　　者：夏训明(编译) 

机构地区：[1]不详

出　　处：《广东药科大学学报》2024年第2期111-111,共1页Journal of Guangdong Pharmaceutical University

摘　　要：美国FDA于2024年3月18日批准Lenmeldy(atidarsagene autotemcel)用于儿童治疗异染性脑白质营养不良(metachromatic leukodystrophy,MLD),适用于症状前晚期婴儿型MLD、症状前早期幼年型MLD、早期症状性早期幼年型MLD的患者。Lenmeldy是FDA批准的首个用于治疗MLD的基因疗法药物,并获授予孤儿药地位。MLD是一种罕见的遗传性脑部及神经系统疾病,其病因是患者携带芳基硫酸酯酶A(arylsulfatase A,ARSA)基因突变,导致体内ARSA缺乏,从而引起细胞内硫苷脂类(sulfatides)贮积。硫苷脂类在体内贮积会损伤中枢和周围神经系统,导致人体运动机能和认知机能丧失,引起儿童早夭。据估计,美国MLD的发病率约为四万分之一,目前没有药物能治愈MLD,现有治疗方法主要是对患者进行支持性照护和症状管理。

关 键 词：周围神经系统 儿童治疗 孤儿药 神经系统疾病 幼年型 基因疗法 基因突变 运动机能 

分 类 号：R742[医药卫生—神经病学与精神病学]