异基因造血干细胞移植治疗脑型肾上腺脑白质营养不良中国专家共识(2023)  

Chinese expert consensus on allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for cerebral adrenoleukodystrophy (2023)

作　　者：中华医学会儿科学分会血液学组 中华医学会儿科学分会神经学组 中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组 中华医学会放射学分会 中华儿科杂志编辑委员会 陈静[2] 黄小航 付斌 The Subspecialty Group of Hematology,the Society of Pediatrics,Chinese Medical Association;the Subspecialty Group of Neurology,the Society of Pediatrics,Chinese Medical Association;the Subspecialty Group of Endocrinology,Hereditary,and Metabolic Diseases,the Society of Pediatrics,Chinese Medical Association;the Society of Radiological,Chinese Medical Association;the Editorial Board,Chinese Journal of Pediatrics;Chen Jing(不详;Department of Hematology and Oncology,Shanghai Children's Medical Center,Shanghai Jiao Tong University,National Center for Children's Health,Shanghai 200127,China)

机构地区：[1]不详 [2]国家儿童医学中心,上海交通大学医学院上海儿童医学中心血液肿瘤科,上海200127

出　　处：《中华儿科杂志》2024年第4期303-309,共7页Chinese Journal of Pediatrics

摘　　要：肾上腺脑白质营养不良(ALD)是一种罕见X连锁隐性遗传病,其中脑型ALD(cALD)是最严重的类型,常于儿童期隐匿起病,极易误诊且进展迅速。异基因造血干细胞移植是治疗cALD的有效方法。中华医学会儿科学分会血液学组、神经学组、内分泌遗传代谢学组、放射学分会联合中华儿科编辑委员会组织制定本共识,旨在对cALD患者的诊断、治疗及多学科随访提供指导意见。

关 键 词：肾上腺脑白质营养不良 中华医学会 放射学分会 异基因造血干细胞移植 儿科学分会 中国专家共识 脑型 遗传代谢 

分 类 号：R457.7[医药卫生—治疗学] R742[医药卫生—临床医学]