重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品临床试验申请药学研究与评价技术指导原则(一)  

出　　处：《中国医药导刊》2024年第3期223-223,共1页Chinese Journal of Medicinal Guide

摘　　要：一、前言体内基因治疗产品一般选用适当的载体或转染方式将外源基因(或基因编辑工具)导入人体,通过替代、补偿、阻断、修正特定基因以达到治疗疾病的目的。重组腺相关病毒(recombinant adeno-associated virus,rAAV)载体因其理化性质稳定、致病性弱、整合风险低、外源基因表达持久等结构和生物学方面的优势,已成为体内基因治疗领域研究、应用最为广泛的载体之一。

关 键 词：技术指导原则 临床试验 重组腺相关病毒载体 基因编辑 基因治疗领域 外源基因表达 RAAV 研究与评价 

分 类 号：R95[医药卫生—药学]