健康  

出　　处：《三联生活周刊》2023年第51期22-22,共1页Life Week

摘　　要：基因编辑的里程碑12月上旬,美国食品和药品监督管理局(FDA)批准了一款基于CRISPR技术的基因编辑疗法,用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞的镰状细胞病患者,成为全球医疗界瞩目的焦点。全世界每两分钟就有一名患有镰状细胞病的婴儿出生,这是一种常染色体隐性遗传疾病,由基因突变引起。患者会出现贫血、免疫缺陷甚至过早死亡等症状,过往由于骨髓移植配型困难,大多数患者只能依赖频繁输血维持生命。目前,已有45名镰状细胞病患者接受了该疗法,其中29人在治疗后至少一年内缓解了疼痛发作。CRISPR基因编辑疗法或将打开治疗基因突变类疾病的全新领域。

关 键 词：镰状细胞病 血管闭塞 医疗界 基因突变 基因编辑 免疫缺陷 全新领域 移植配型 

分 类 号：R73[医药卫生—肿瘤]