腺相关病毒基因治疗在肝脏疾病中的应用及展望  

作　　者：程彬 唐霓[1] 黄爱龙[1] 

机构地区：[1]重庆医科大学感染性疾病分子生物学教育部重点实验室,400016

出　　处：《肝脏》2024年第6期619-621,共3页Chinese Hepatology

基　　金：国家自然科学基金(U20A20392)。

摘　　要：腺相关病毒(AAV)载体基因治疗在多个临床试验中已被证明安全有效。近期,靶向肝脏的AAV载体治疗血友病的临床研究备受关注,为改善凝血功能障碍提供了有效策略。然而,外源基因导入可能导致肝损伤等不良反应,基因治疗的长期风险尚不明确。本文重点探讨AAV载体在血友病基因治疗的应用,总结其在多种肝脏疾病中的应用价值,并提出针对潜在风险的控制措施。

关 键 词：腺相关病毒载体 基因治疗 血友病 肝脏疾病 安全策略 

分 类 号：R575[医药卫生—消化系统] R450[医药卫生—内科学]