腺相关病毒载体

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腺相关病毒载体递送Env特异性抗体可阻止停用抗逆转录病毒疗法后的SIV病毒反弹
《广东药科大学学报》2025年第2期75-75,共1页赵林(编译) 
为了实现对HIV-1的持久控制,需要开发终身抗逆转录病毒疗法(ART)的替代疗法。本研究表明,通过腺相关病毒(AAV)递送2种具有强效中和能力及抗体依赖性细胞毒作用的猕猴抗体(靶向猴免疫缺陷病毒SIV的包膜糖蛋白Env),可在感染条形码标记病毒...
关键词：腺相关病毒载体 Env特异性抗体 SIV病毒反弹 
周德敏团队在重组腺相关病毒载体开发领域取得新进展
《Journal of Chinese Pharmaceutical Sciences》2025年第3期299-299,共1页无 
近日,北京大学药学院周德敏团队基于非天然氨基酸和非天然糖策略,成功开发出新型重组腺相关病毒载体。这类载体能够根据需要靶向不同的受体和组织,为基因治疗提供了更高效的递送方案,成果发表在Journal of Controlled Release和Acta Bio...
关键词：重组腺相关病毒载体 非天然糖策略 非天然氨基酸 
腺相关病毒载体类体内基因治疗产品临床使用及安全性信息分析
《中国新药杂志》2024年第24期2562-2567,共6页张静烨 卓阳 俞佳宁 周珑蕊 陈一飞 
腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)载体具有整合风险低、外源基因表达持久等优势,是目前体内基因治疗产品中应用最广泛的载体。目前,美国与欧盟已上市体内基因治疗产品中有6款为AAV载体类产品,是数量最多的产品类型。本研究基于...
关键词：体内基因治疗产品 腺相关病毒载体 不良反应 临床试验 
腺相关病毒载体基因治疗产品临床死亡案例死因回顾性分析
《中国新药杂志》2024年第24期2568-2574,共7页张燕媚 赵晓东 周长慧 李华 
利用腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)载体的基因治疗在过去10年间取得了巨大进展,并已实现了某些罕见遗传性疾病的治疗。然而,针对AAV衣壳抗原或转基因产物的免疫反应仍阻碍其进展。本文描述了AAV载体的结构特点,汇总了临床上...
关键词：腺相关病毒载体 基因治疗 作用机制 免疫反应 临床研究 
多囊肾病的基因治疗进展
《中华肾脏病杂志》2024年第11期905-911,共7页李馨茗 毛志国 梅长林 薛澄 
多囊肾病(polycystic kidney disease,PKD)是一种遗传性肾脏疾病,以肾脏形成大量囊肿、随着时间推移损害肾功能为特征。它主要分为常染色体显性多囊肾病(autosomal dominant polycystic kidney disease,ADPKD)和常染色体隐性多囊肾病(au...
关键词：多囊肾疾病 基因治疗 寡核苷酸类 反义 CRISPR-Cas9 腺相关病毒载体 
腺相关病毒载体基因治疗药物生物分析技术及药代/药效动力学研究进展
《罕见病研究》2024年第3期350-357,共8页任建伟 郑昕 韩晓红 
中国医学科学院医学与健康科技创新工程(2021-I2M-1-003);中央高水平医院临床科研业务费(2022-PUMCH-B-033)。
腺相关病毒(AAV)载体是近年来基因治疗领域的研究热点,由于其致病能力弱、免疫原性低、组织特异性强等特点,在基因治疗领域展现出了极大的潜力。AAV载体本质上为具有感染活性的病毒,其安全性和有效性需要新的生物分析技术来评估。目前,...
关键词：腺相关病毒 生物分析 基因治疗 生物分布 脱落 
重组腺相关病毒载体生产用质粒的设计与合规考量
《中国医药工业杂志》2024年第8期1136-1142,共7页陈一飞 马琳莎 刘芬 
重组腺相关病毒是当前体内基因治疗产品中最常用的载体。在其生产中,质粒是重要的起始原材料。质粒的设计与管理直接决定了产品的生物学作用机制、药学性质、有效性与安全性。因此,对质粒及其基因元件性质的理解是该类产品“质量源于设...
关键词：基因治疗产品 重组腺相关病毒载体 质粒 设计 合规 
腺相关病毒基因治疗在肝脏疾病中的应用及展望
《肝脏》2024年第6期619-621,共3页程彬 唐霓 黄爱龙 
国家自然科学基金(U20A20392)。
腺相关病毒(AAV)载体基因治疗在多个临床试验中已被证明安全有效。近期,靶向肝脏的AAV载体治疗血友病的临床研究备受关注,为改善凝血功能障碍提供了有效策略。然而,外源基因导入可能导致肝损伤等不良反应,基因治疗的长期风险尚不明确。...
关键词：腺相关病毒载体 基因治疗 血友病 肝脏疾病 安全策略 
腺相关病毒载体及其在基因治疗研究中的应用
《昆明理工大学学报（自然科学版）》2024年第3期188-201,共14页陈永昌 刘小平 肖浦豪 
国家自然科学基金重点项目(81930121).
基因治疗作为生物医药最尖端的领域之一,为人类遗传疾病的精准医疗提供了新途径.通过载体将基因治疗药物高效递送至靶组织或者靶器官是基因治疗成功的关键.腺相关病毒(Adeno-Associated Virus,AAV)因具备较高的安全性、稳定性和组织靶...
关键词：基因治疗 腺相关病毒 病毒载体 衣壳工程 
microRNA-210-3p通过调控TET2的表达抑制大鼠炎性疼痛
《山东大学学报（医学版）》2024年第6期17-29,共13页卫嘉晟 杨保仲 魏伟 薛亚婷 崔臣龙 方俊 
太原市科技计划项目(202232)。
目的探讨microRNA-210-3p(miR-210-3p)与10-11易位蛋白2(ten-eleven translocation 2,TET2)在完全弗氏佐剂(complete freund's adjuvant,CFA)诱导的大鼠炎性疼痛模型中的作用及其相互调控机制。方法通过生物信息学方法和双荧光素酶实验...
关键词：microRNA-210-3p 10-11易位蛋白2 炎性疼痛 完全弗氏佐剂 腺相关病毒载体 
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