造血干细胞移植和基因编辑疗法大幅提升地中海贫血疗效  

作　　者：潘锋 

机构地区：[1]《妇儿健康导刊》

出　　处：《妇儿健康导刊》2025年第2期8-11,共4页JOURNAL OF WOMEN AND CHILDREN'S HEALTH GUIDE

摘　　要：地中海贫血(简称“地贫”)是一种严重威胁人类健康的遗传性血液病,传统药物治疗方法尚未实现根治,造血干细胞移植和基因治疗在地贫等遗传性血液病的治疗领域展现出巨大的应用潜力,并已经成功治愈了多位地贫患者。在2025年1月5日举行的“第五届中国血液学科发展大会(CASH)--地中海贫血临床转化论坛”上,多位专家介绍了地贫造血干细胞移植和基因治疗前沿进展,探讨了地贫临床转化和的创新发展的方向。

关 键 词：造血干细胞移植 地中海贫血 传统药物治疗 基因治疗 基因编辑 CASH 遗传性血液病 临床转化 

分 类 号：R55[医药卫生—血液循环系统疾病]