孤儿药政策对罕见肿瘤药物研发的影响  

The influence of orphan drug policy on the development of anti-tumor drugs

作　　者：冯时[1] 弓孟春 白桦[3] 沈杨 张抒扬[3] Feng Shi;Gong Mengchun;Bai Hua;Sheri Yang;Zhang Shuyang(Peking Union Medical College,Chinese Academy of Medical Sciences,Beijing 100730,China;School of Health Management,Southern Medical University,Guangzhou 510515,China;Department of Cardiology,Peking Union Medical College Hospital,Peking Union Medical College,Chinese Academy of Medical Sciences Beijing 100730,China;Digital China Health,Beijing 100080,China)

机构地区：[1]中国医学科学院北京协和医学院,100730 [2]南方医科大学健康管理研究院,广州510515 [3]中国医学科学院,北京协和医学院,北京协和医院心内科,100730 [4]神州数码医疗科技股份有限公司,北京100080

出　　处：《中华内科杂志》2021年第2期171-174,共4页Chinese Journal of Internal Medicine

摘　　要：美国、欧洲、日本、中国相继出台政策鼓励孤儿药的研发,大量孤儿药获批上市,罕见肿瘤药物是其中重要的组成部分。孤儿药政策有力推动了罕见肿瘤新药的研发,也使得众多已获批药物的潜能被充分挖掘,并有望革新肿瘤及肿瘤药物分类观念。但是长达7年的市场独占期、政策的经济支持、低标准的上市前临床试验也使得罕见肿瘤药物存在定价、安全性、有效性等一系列问题,亟需更多医疗工作者的努力。

关 键 词：孤儿药 罕见病 肿瘤 政策 

分 类 号：R95[医药卫生—药学]