遗传性肝病RNAi疗法可降低致病蛋白83%  

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出  处:《生物医学工程与临床》2022年第4期449-449,共1页Biomedical Engineering and Clinical Medicine

摘  要:据Strnad P 2022年6月25日(NEJM,2022,Jun 25. Doi:10.1056/NEJMoa2205416.)报道,基于RNAi的Fazirsiran能够显著改善α1-抗胰蛋白酶(AAT)缺乏相关肝病患者的多个健康相关生物标志物,能够可靠且持续地沉默突变基因的表达,对患者健康产生积极影响。α1-抗胰蛋白酶缺乏症(alpha1-antitrypsin deficiency,AATD)是一种常染色体共显性遗传病。

关 键 词:显性遗传病 肝病患者 致病蛋白 生物标志物 常染色体 沉默突变 AAT RNAI 

分 类 号:R575[医药卫生—消化系统]

 

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