美国FDA批准奥利普酶α(Olipudase alfa/Xenpozyme)用于治疗罕见病酸性鞘磷脂酶缺乏症  

作　　者：夏训明(编译) 

机构地区：[1]不详

出　　处：《广东药科大学学报》2022年第5期142-142,共1页Journal of Guangdong Pharmaceutical University

摘　　要：美国FDA于2022年8月31日批准健赞公司(Genzyme Corporation,赛诺菲/Sanofi旗下子公司)的Xenpozyme(Olipudase alfa/奥利普酶α,CAS登记号927883-84-9)静脉注射剂用于成人及儿童治疗罕见病酸性鞘磷脂酶缺乏症(acid sphingomyelinase deficiency,ASMD)。这是FDA批准的首个用于治疗ASMD的药物,主要适用于治疗ASMD患者中枢神经系统以外的症状。ASMD又称尼曼-皮克病(Niemann-Pick disease,NPD),是一种罕见的遗传性疾病。

关 键 词：酸性鞘磷脂酶 罕见病 静脉注射剂 儿童治疗 赛诺菲 遗传性疾病 中枢神经系统 缺乏症 

分 类 号：R97[医药卫生—药品]