“基因剪刀”首次治疗遗传病  

作　　者：林落(整理) 

机构地区：[1]不详

出　　处：《科学新闻》2022年第1期23-23,共1页Science News

摘　　要：一直以来,人们若要使用被称为“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术治疗遗传疾病,需要清除一个巨大的障碍:将分子剪刀工具直接注射到受影响的细胞中,从而实现DNA切割。英国伦敦大学研究人员发现CRISPR技术能使一种突变基因失活。研究首次将CRISPR药物注射到一种罕见遗传病(转甲状腺素蛋白淀粉样变性病)患者的血液中,并发现其中3人的肝脏几乎停止产生有毒的蛋白质。

关 键 词：遗传疾病 基因编辑技术 基因失活 分子剪刀 遗传病 转甲状腺素蛋白 DNA切割 直接注射 

分 类 号：Q78[生物学—分子生物学]