补体抑制剂

作品数：84被引量：203H指数：8
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阵发性睡眠性血红蛋白尿补体抑制剂治疗与管理专家共识
《罕见病研究》2025年第1期83-95,共13页中华医学会血液学分会红细胞疾病(贫血)学组 韩冰 张连生 张抒扬 
国家自然科学基金(82370121);北京市自然科学基金(7232109);中国医学科学院临床与转化医学研究专项(2023-12M-C&T-B-013);中国医学科学院医学与健康科技创新工程(2021-I2M-1-003);中央高水平医院临床科研业务费(2022-PUMCH-C-026,2022-PUMCH-D-002,2022-PUMCH-B-046)。
阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种罕见的造血干细胞克隆性疾病,由于基因突变导致糖基磷脂酰肌醇(GPI)锚连蛋白的丢失,造成红细胞表面的补体调节蛋白的丢失,特别是CD55(衰变加速因子)和CD59(膜攻击复合物抑制因子),使PNH红细胞被补体...
关键词：阵发性睡眠性血红蛋白尿 血管内溶血 血管外溶血 近端补体抑制剂 远端补体抑制剂 共识 
补体抑制剂在罕见病的临床应用被引量：7
《罕见病研究》2022年第4期391-399,共9页乐偲 杜亚丽 黄杨钰 陈丽萌 管宇宙 韩冰 
中国医学科学院医学与健康科技创新工程项目(2021-I2M-1-003)。
补体系统是人体的一种自我保护机制,补体系统的异常活化参与多种疾病的发生、发展。补体抑制剂的使用为很多罕见疾病,如阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血尿毒综合征(aHUS)等,带来了里程碑式的进步。近年来,补体抑制剂的应用...
关键词：补体抑制剂 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 非典型溶血尿毒综合征 重症肌无力 
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