重组腺相关病毒

作品数：440被引量：659H指数：9
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周德敏团队在重组腺相关病毒载体开发领域取得新进展
《Journal of Chinese Pharmaceutical Sciences》2025年第3期299-299,共1页无 
近日,北京大学药学院周德敏团队基于非天然氨基酸和非天然糖策略,成功开发出新型重组腺相关病毒载体。这类载体能够根据需要靶向不同的受体和组织,为基因治疗提供了更高效的递送方案,成果发表在Journal of Controlled Release和Acta Bio...
关键词：重组腺相关病毒载体 非天然糖策略 非天然氨基酸 
心痛宁方通过抑制核因子κB信号通路改善慢性压力超负荷性心力衰竭大鼠不良心肌重塑
《中国老年学杂志》2025年第4期900-907,共8页省格丽 王一平 王昆 王刚 熊喜成 张甜 
省部共建中亚高发病成因与防治国家重点实验室开放课题项目(SKL-HIDCA-2019-ZY10)。
目的探讨心痛宁方对慢性压力超负荷性心力衰竭(HF)大鼠心肌重塑的不良影响及可能机制。方法用腹主动脉缩窄术(AAC)建立慢性压力超负荷性大鼠HF的实验模型。将SD大鼠随机分为6组:假手术组(Sham)、AAC+rAAV9-eGFP-P65-siRNA组、AAC组、AAC...
关键词：心痛宁方 心力衰竭 核因子-κB 重组腺相关病毒血清型9 P65蛋白 
小鼠丘脑连结核至背侧和腹侧海马通路的形态学特征
《神经解剖学杂志》2024年第6期663-672,共10页吕思婷 刘园坤 王淑敏 任淑婷 马思聪 陈晶 李宝莉 史娟 
国家自然科学基金(82071253,31571188);陕西省重点研发计划(2021SF-088)。
目的:观察丘脑连结核(Re)向背侧海马(dHC)和腹侧海马(vHC)投射通路的神经解剖学特征。方法:向正常C57BL/6小鼠Re内注入顺标SV40病毒观察下游投射靶区,全脑评估海马通路的投射强度。向全海马(wHC)、dHC或vHC分别注入荧光金(FG),观察Re内...
关键词：丘脑连结核 海马 重组腺相关病毒 荧光金 钙网膜蛋白 小鼠 
重组腺相关病毒瞬时表达系统的理性设计及其高效生产工艺的建立
《生物技术通报》2024年第12期61-71,共11页李蕊蕊 那道远 王洪林 赵亮 谭文松 叶倩 
【目的】探究关键病毒基因和辅助基因对rAAV生产的影响以指导病毒基因表达框的理性设计和工艺优化,实现rAAV生产效率的提升。【方法】首先,明确用于生产rAAV的关键基因元件rep和cap基因的组成和比例,以及辅助病毒基因的关键序列对rAAV...
关键词：重组腺相关病毒 瞬时转染表达系统 质粒设计 HEK293细胞 工艺优化 
重组腺相关病毒基因治疗产品的国内外研发和监管现状与主要工艺路线探析
《中国医药导刊》2024年第11期1104-1110,共7页张平 蔡子洋 颜若曦 
目的与方法:本研究梳理国内外重组腺相关病毒(rAAV)基因治疗产品上市批准及临床试验情况,概括中国、美国、欧盟、世界卫生组织(WHO)和药品检查合作计划(PIC/S)等对基因治疗产品的监管框架和相关法规,并分析该类产品主流生产工艺流程、...
关键词：基因治疗 重组腺相关病毒 监管 生产工艺 
rAAV在遗传性耳聋治疗中的研究进展
《中华耳科学杂志》2024年第5期861-867,共7页魏鼎 白心悦 杜嘉妮 王卓灵 王青燕 陈雅慧 翟晓燕 
国家自然科学基金项目(82360223);延安大学校级科研项目(205040404);延安大学校级大学生创新创业项目(D2022144)。
据世界卫生组织2021年报道,50%以上先天性听力损失是由遗传性因素变异引起的。临床上用于提高耳聋患者听力的几种主要方式(如佩戴助听器、植入人工耳蜗)都有一定局限性。近年来,重组腺相关病毒(recombination adeno-associated virus,r ...
关键词：遗传性耳聋 重组腺相关病毒 双重重组腺相关病毒 基因治疗 
一种重组腺相关病毒冻液制剂的处方筛选被引量：1
《中国现代应用药学》2024年第18期2540-2546,共7页范馨丹 李冬蛟 张旻 吴昊 
辽宁省教育厅基本科研项目(JYNTQN2023326)。
腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)以其安全性和高效性,成为基因治疗产品的重要载体。现在有大量基于AAV的基因治疗产品处于临床阶段,并且已经有8款基于重组AAV载体的药物被美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration,...
关键词：重组腺相关病毒 处方筛选 质量属性 稳定性研究 
重组腺相关病毒载体生产用质粒的设计与合规考量
《中国医药工业杂志》2024年第8期1136-1142,共7页陈一飞 马琳莎 刘芬 
重组腺相关病毒是当前体内基因治疗产品中最常用的载体。在其生产中,质粒是重要的起始原材料。质粒的设计与管理直接决定了产品的生物学作用机制、药学性质、有效性与安全性。因此,对质粒及其基因元件性质的理解是该类产品“质量源于设...
关键词：基因治疗产品 重组腺相关病毒载体 质粒 设计 合规 
重组腺相关病毒产品的生产工艺要点及已上市案例分析
《中国医药工业杂志》2024年第8期1156-1162,共7页孙程洁 卓阳 
重组腺相关病毒产品为经设计和重组改造所形成的、用于携带外源目的基因(或核酸片段)的病毒载体,属于体内基因治疗产品,其生产平台常见的主要有三质粒瞬转系统及昆虫细胞/杆状病毒系统。该文重点梳理了重组腺相关病毒产品的生产平台技...
关键词：腺相关病毒 基因治疗 生产工艺 重组 
重组腺相关病毒衣壳蛋白电荷异质性成像毛细管等电聚焦电泳检测方法的建立及验证
《中国生物制品学杂志》2024年第8期904-910,共7页秦玺 裴德宁 肖乐 史新昌 郭莹 陶磊 李响 梁成罡 
国家重点研发计划国家质量基础设施体系(2021YFF0600804)。
目的建立重组腺相关病毒(recombinant adeno-associated virus,rAAV)衣壳蛋白电荷异质性的成像毛细管等电聚焦电泳(imaged capillary isoelectric focusing,iCIEF)检测方法,并进行方法验证,以期为rAAV产品的表征研究、质量控制及生产工...
关键词：成像毛细管等电聚焦电泳 重组腺相关病毒 衣壳蛋白 电荷异质性 
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