罕见病药

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口服砒霜药物获批
《财新周刊》2025年第6期10-10,共1页文思敏 
香港大学李嘉诚医学院(下称“港大医学院”)的研究团队研发的三氧化二砷口服药剂近期获美国食品及药物管理局(FDA)及欧洲药品管理局(EMA)的罕见病药物资格认定,有望推广至欧美等地。日前,它在香港已取代造血干细胞移植,成为白血病的主...
关键词：造血干细胞移植 三氧化二砷 欧洲药品管理局 罕见病药物 香港大学李嘉诚医学院 白血病 资格认定 研究团队 
2014~2023年六大监管机构新药审评情况分析:不断演变的监管环境与监管促进路径
《中国食品药品监管》2024年第11期60-73,共14页Juan Lara Magda Bujar Adem Kermad Neil McAuslane Anna Somuyiwa 曾亚莉(编译) 李丹(整理) 
本文介绍了国际监管科学创新研究中心(CIRS)对六大监管机构批准的新活性物质(NAS)的年度审评情况,重点分析了2023年NAS批准情况,回顾了2014~2023年的审评情况。通过分析可以看出,虽然各监管机构的中位批准时间仍存在显著差异,但从递交...
关键词：新活性物质 监管 批准时间 监管促进路径 罕见病药 
我国罕见病药物研发现状与技术领域分析--以第二批罕见病目录为例
《中国新药杂志》2024年第22期2305-2313,共9页焦杨 颜建周 李树祥 
国家自然科学基金资助项目(72274217);江苏高校哲学社会科学研究项目“江苏省生物医药创新研究:专利视角”(2020SJA0086)。
随着罕见病受到越来越多的关注,我国各类药物研发机构也开始投入到罕见病治疗药物的研发。本文基于第二版罕见病目录病种检索相应的药物专利数据,对我国罕见病药物研发现状以及研发技术领域进行分析。研究结果显示,当前我国罕见病药物...
关键词：罕见病 研发现状 技术领域 二模网络 第二版罕见病目录 
我国罕见病药物基本医保待遇现状、问题及优化对策
《世界临床药物》2024年第11期1125-1131,共7页马龙浩 陈烨 丁锦希 
目的评估当前我国罕见病药品的医保覆盖情况,梳理罕见病患者报销政策及待遇现状,为提高我国罕见病患者医保待遇做参考。方法统计2023版国家基本医疗保险目录中收录的罕见病药品数量;收集31个省会城市(不包括港澳台)的医保报销政策数据,...
关键词：罕见病 国家基本医疗保险 报销待遇 报销政策 
美国罕见病药物研发激励政策实践及启示——基于药品全生命周期视角被引量：2
《中国新药杂志》2024年第20期2081-2087,共7页邬镜净 袁惠琴 田梦妍 李国栋 茅宁莹 
江苏省社科基金一般专项资助项目(22JZB002);2024年江苏省研究生科研创新计划资助项目(KYCX24_1050)。
通过梳理美国罕见病药物研发的相关激励政策,为我国罕见病药物研发激励保障体系的建设与完善提供参考依据。收集整理美国的罕见病研发激励政策及实践经验,基于药品全生命周期视角对各环节的激励措施进行分析与总结,并结合我国政策现状,...
关键词：罕见病药物 药物研发 激励政策 药品全生命周期 美国 
罕见病药物研发趋势
《罕见病研究》2024年第2期221-223,共3页陈锐 张抒扬 
2024年3月Nature子刊、影响因子为120.1分的国际权威杂志Nature Reviews Drug Discovery发表了北京协和医院张抒扬教授团队和清华大学陈晓媛教授团队合作的对罕见病药物在全球和中国研发趋势分析的研究结果[1]。该研究团队针对药物研发...
关键词：罕见病 药物研发 全球 中国 趋势 
基于《第一批罕见病目录》的我国罕见病药物上市情况分析被引量：1
《中国药房》2024年第11期1291-1295,共5页彭菲菲 蒋君好 鲍宇健 郑航 
重庆市科技计划项目(No.Q20230022)。
目的 考察我国罕见病药物的上市现状、一般特征以及时间发展趋势。方法 基于《第一批罕见病目录》收纳的121种罕见病,从国家药品监督管理局药品审评中心和药智网数据库中获取相应适应证药物的名称和批准上市信息,提取相关特征变量进行...
关键词：罕见病 罕见病药物 第一批罕见病目录 上市情况 发展趋势 
在罕见病药物临床研发中应用去中心化临床试验的考虑被引量：2
《罕见病研究》2024年第2期175-180,共6页崔欢欢 唐凌 崔灿 姚珠星 杨志敏 王海学 
罕见病药物临床试验面临患者人数少、招募困难、试验周期长、试验期间访视频次多等特殊挑战。在罕见病药物临床研发中,实施“以患者为中心”为研发理念的去中心化临床试验(DCT)模式,借助去中心化元素和数字健康技术,可打破地域限制,受...
关键词：罕见病 去中心化临床试验 药物 临床研发 
罕见病药物临床试验的伦理审查要点
《罕见病研究》2024年第2期181-186,共6页白桦 
近10年来,随着促进罕见病药物研发的政策落地,罕见病药物临床试验数量增加,给伦理审查带来新的挑战。罕见病药物临床试验涉及弱势人群,患者数量少、居住分散、相对集中于部分疾病领域,试验以早期为主,往往需要采用小样本、单臂设计,并...
关键词：罕见病 孤儿药 临床试验 伦理审查 
2023年医保药品目录公布,多款创新药物填补“空白”
《家庭医药（就医选药）》2024年第2期8-9,共2页左妍 
近日,国家医保局和人力资源社会保障部发布了2023年医保药品目录,纳入了一批创新药和新适应症,为患者提供更多治疗选择。尽管新药研究取得突破,但患者仍面临经济压力。新药和新适应症纳入医保,有助于降低患者负担。此次有15种罕见病药...
关键词：患者负担 创新药物 新药研究 医保药品目录 人力资源社会保障 罕见病药物 医保局 病种 
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